肝脏疾病是危害我国人民的重大疾病之一。目前对重症肝病及肝功能衰竭无特效的治疗手段,病死率高。而某些遗传代谢性肝病只能通过家族谱系或疾病动物模型的建立来研究其发生机制,研究手段的局限性制约了新药物的筛选和应用。
诱导性多能干细胞(induced pluripotent stem cells,iPSC)的发现为肝脏疾病的研究提供了新的思路和方法。iPS细胞是将转录因子转入体细胞中,使其重编程为类似胚胎干细胞的一种细胞类型。它与胚胎干细胞同样具有自我更新、增殖和分化的全能性,却绕开了胚胎干细胞研究一直面临的伦理和法律等诸多障碍,可能成为细胞替代治疗新的研究热点。此外从患者体细胞获得的iPSCs,可以了解遗传性疾病的发病机制和临床疾病表现的关系,以利于筛选新的治疗药物和发现药物新的药理作用。
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